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全球生物藥行業(yè)是一個(gè)融合了生物學(xué)、醫(yī)學(xué)、藥學(xué)等多個(gè)學(xué)科的高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)的領(lǐng)域，致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療和預(yù)防疾病的生物制品和藥物。預(yù)計(jì)在未來幾年，隨著技術(shù)的不斷創(chuàng)新、人口老齡化以及慢性病發(fā)病率的上升，全球生物醫(yī)藥市場(chǎng)規(guī)模將持續(xù)增長(zhǎng)。

一、生物藥行業(yè)定義及分類概述

1、生物藥定義

根據(jù)市場(chǎng)調(diào)研報(bào)告指出，生物藥是一類利用現(xiàn)代生物技術(shù)手段生產(chǎn)的藥物，其來源和生產(chǎn)方式有別于傳統(tǒng)的化學(xué)藥物。具體而言，生物藥主要借助基因變異或 DNA 重組等先進(jìn)的生物技術(shù)，以微生物、動(dòng)植物細(xì)胞等為載體來進(jìn)行生產(chǎn)，最終產(chǎn)出的是大分子藥物。

例如，從微生物、人體、動(dòng)物、植物以及海洋生物中提取出如蛋白質(zhì)、酶、核酸、激素等原物質(zhì)，隨后對(duì)這些物質(zhì)進(jìn)行合成加工，使其成為具有特定治療功效的生物藥品。其治療原理通常是通過刺激機(jī)體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生免疫物質(zhì)（如抗體）來發(fā)揮作用，進(jìn)而在人體內(nèi)引發(fā)體液免疫、細(xì)胞免疫或細(xì)胞介導(dǎo)免疫等一系列免疫反應(yīng)，以此達(dá)到治療疾病的目的。目前，生物藥在腫瘤、艾滋病、心腦血管病、肝炎、自身免疫性疾病和代謝相關(guān)疾病等眾多疾病的治療領(lǐng)域都有著廣泛應(yīng)用，為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)攻克各類疑難病癥提供了有力的武器。

2、生物藥常見分類介紹

基因工程藥物：

這是先確定對(duì)某種疾病有預(yù)防和治療作用的蛋白質(zhì)，然后將控制該蛋白質(zhì)合成過程的基因取出來，經(jīng)過一系列基因操作，最后將該基因放入可以大量生產(chǎn)的受體細(xì)胞（包括細(xì)菌、酵母菌、動(dòng)物或動(dòng)物細(xì)胞、植物或植物細(xì)胞）中去，讓受體細(xì)胞在不斷繁殖過程中，大規(guī)模生產(chǎn)具有預(yù)防和治療這些疾病的蛋白質(zhì)，即基因疫苗或藥物。比如激素類及神經(jīng)遞質(zhì)類藥物中的人生長(zhǎng)激素釋放抑制因子、人胰島素、人生長(zhǎng)激素等；細(xì)胞因子類藥物包含人干擾素、人白細(xì)胞介素、集落刺激因子、促紅細(xì)胞生長(zhǎng)素等；還有酶類及凝血因子類藥物，像單克隆抗體、疫苗、基因治療藥物、白介素、生長(zhǎng)因子、反義藥物、腫瘤壞死因子等都屬于基因工程藥物范疇。

抗體工程藥物：

抗體是指能與相應(yīng)抗原特異性結(jié)合且具有免疫功能的球蛋白，利用抗體功能開發(fā)的藥物就是抗體工程藥物。它主要包括多克隆抗體、單克隆抗體、基因工程抗體三種類型。其中，單克隆抗體的治療優(yōu)勢(shì)較為明顯，它針對(duì)特定的單一的抗原表位，具有高度的特異性，能特異性結(jié)合相關(guān)抗原、對(duì)腫瘤靶細(xì)胞進(jìn)行選擇性殺傷、在動(dòng)物體內(nèi)呈現(xiàn)靶向性分布以及有著更強(qiáng)的療效等特點(diǎn)，在同種異體免疫排斥、自身免疫反應(yīng)抑制、抗血小板治療、癌癥治療、感染性疾病治療等方面應(yīng)用十分廣泛。

疫苗：

疫苗制品屬于預(yù)防性生物制品，是為預(yù)防、控制傳染病的發(fā)生和流行，用于人體預(yù)防接種而制備的。其制作原理是將病原微生物（如細(xì)菌、立克次氏體、病毒等）及其代謝產(chǎn)物，經(jīng)過人工減毒、滅活或利用轉(zhuǎn)基因等方法制成自動(dòng)免疫制劑。例如常用的卡介苗（用于結(jié)核病預(yù)防）、麻疹疫苗、脊髓灰質(zhì)炎疫苗（預(yù)防小兒麻痹癥）等滅活疫苗和減毒活疫苗；還有細(xì)胞外毒素經(jīng)甲醛處理后失去毒性，但仍保留免疫原性的類毒素，像白喉類毒素、破傷風(fēng)類毒素等；此外，新型疫苗如亞單位疫苗、結(jié)合疫苗、合成肽疫苗、基因工程疫苗等也在不斷發(fā)展并投入使用。

血制品：

血制品是由健康人血漿或經(jīng)特異免疫的人血漿，經(jīng)分離、提純或由重組 DNA 技術(shù)制備的人血漿蛋白組分，以及血液細(xì)胞有形成分的統(tǒng)稱。主要涵蓋白蛋白、免疫球蛋白、凝血因子、抗凝血蛋白和蛋白酶抑制劑等。在醫(yī)療搶救及某些特定疾病和治療上，血制品有著不可替代的重要作用，比如白蛋白可用于糾正因大手術(shù)、創(chuàng)傷、器官移植等引起的急性血容量減少等情況；凝血因子類制品應(yīng)用于整形外科、顯微外科和神經(jīng)外科等領(lǐng)域，其中第 Ⅷ 因子制品更是用于治療血友病。

細(xì)胞治療：

這是一種利用人體自身的細(xì)胞或其衍生物來治療疾病的方法，主要分為干細(xì)胞療法和免疫細(xì)胞療法，其中又以免疫細(xì)胞 CAR-T 為主。例如在一些血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中，CAR-T 細(xì)胞治療展現(xiàn)出了良好的治療效果，通過對(duì)患者自身的免疫細(xì)胞進(jìn)行改造，使其能夠精準(zhǔn)識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞，為那些傳統(tǒng)治療手段效果不佳的患者帶來了新的希望。

重組蛋白：

重組蛋白是運(yùn)用基因工程和細(xì)胞工程等技術(shù)，獲得的具有一定功能和活性的蛋白質(zhì)，是生物藥、細(xì)胞免疫治療及診斷試劑研發(fā)和生產(chǎn)過程不可或缺的關(guān)鍵生物試劑。按功能的不同，重組蛋白可分為白細(xì)胞介素、干擾素、腫瘤壞死因子、集落刺激因子、生長(zhǎng)因子和趨化性細(xì)胞因子等。例如重組人干擾素在臨床上可用于改善病毒性肝炎、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等疾病。

二、生物藥行業(yè)應(yīng)用領(lǐng)域

1、常見疾病治療領(lǐng)域應(yīng)用

據(jù)市場(chǎng)分析報(bào)告進(jìn)行披露，生物藥在諸多常見重大疾病的治療中都發(fā)揮著關(guān)鍵作用，以下是其在部分疾病領(lǐng)域的具體應(yīng)用情況：

腫瘤治療方面：

單克隆抗體藥物：憑借特異性高、殺傷力高、毒副作用小等優(yōu)勢(shì)，成為抗腫瘤藥的主流。例如，利妥昔單抗可特異性地與 B 淋巴細(xì)胞表面的 CD20 抗原結(jié)合，通過多種免疫機(jī)制誘導(dǎo) B 細(xì)胞凋亡，在淋巴瘤等血液系統(tǒng)腫瘤治療中療效顯著；曲妥珠單抗則主要針對(duì) HER2 陽性的乳腺癌患者，能夠精準(zhǔn)地與癌細(xì)胞表面的 HER2 蛋白結(jié)合，阻斷其生長(zhǎng)信號(hào)傳導(dǎo)通路，抑制腫瘤細(xì)胞的增殖，顯著提高了這類患者的生存率和生活質(zhì)量。

免疫檢查點(diǎn)抑制劑：像帕博利珠單抗、納武利尤單抗等，通過抑制免疫檢查點(diǎn)蛋白（如 PD - 1、PD - L1、CTLA - 4 等），解除腫瘤細(xì)胞對(duì)免疫系統(tǒng)的抑制，激活機(jī)體自身的免疫細(xì)胞（如 T 淋巴細(xì)胞等）來識(shí)別和殺傷腫瘤細(xì)胞，在黑色素瘤、肺癌、腎癌等多種實(shí)體瘤的治療中展現(xiàn)出良好的效果，為那些傳統(tǒng)治療手段效果不佳的晚期癌癥患者帶來了新的希望。

細(xì)胞治療：以 CAR - T 細(xì)胞治療為例，在血液系統(tǒng)惡性腫瘤如急性淋巴細(xì)胞白血病、淋巴瘤等的治療中取得了突破性進(jìn)展。其原理是從患者體內(nèi)提取出 T 淋巴細(xì)胞，然后利用基因工程技術(shù)對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行改造，使其表達(dá)能夠特異性識(shí)別腫瘤相關(guān)抗原的嵌合抗原受體（CAR），再將改造后的 CAR - T 細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，這些細(xì)胞就能精準(zhǔn)地找到并殺傷腫瘤細(xì)胞。

艾滋病治療領(lǐng)域：

抗病毒治療：核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NRTIs）、非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NNRTIs）、蛋白酶抑制劑（PIs）等多種生物藥通過抑制艾滋病毒（HIV）復(fù)制過程中所需要的關(guān)鍵酶，來阻斷病毒的復(fù)制，從而控制病情進(jìn)展，減少體內(nèi)病毒載量，提升患者的免疫功能和生活質(zhì)量。例如，齊多夫定是最早應(yīng)用于臨床的 NRTIs 類藥物之一，它能在 HIV 感染早期摻入到病毒的 DNA 合成鏈中，終止 DNA 鏈的延長(zhǎng)，進(jìn)而抑制病毒的復(fù)制。

免疫調(diào)節(jié)治療：利用生物制劑類免疫調(diào)節(jié)藥物，如白細(xì)胞介素 - 2（IL - 2），可使艾滋病患者外周血淋巴細(xì)胞總數(shù)和 CD4 + T 細(xì)胞數(shù)增加，改善免疫功能，增強(qiáng)機(jī)體自身抵抗病毒的能力。

心腦血管疾病治療方面：

抗血小板藥物：血小板膜糖蛋白 Ⅱb/Ⅲa 受體拮抗劑（如替羅非班等）屬于生物藥，它通過特異性地阻斷血小板膜上的 Ⅱb/Ⅲa 受體，抑制血小板的聚集，防止血栓形成，在急性冠脈綜合征、經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入治療（PCI）圍手術(shù)期等場(chǎng)景中廣泛應(yīng)用，能夠顯著降低心血管不良事件的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。

降血脂藥物：目前臨床上應(yīng)用的部分單克隆抗體類降脂藥，如 PCSK9 抑制劑（依洛尤單抗、阿利西尤單抗等），可以特異性地結(jié)合并抑制 PCSK9 蛋白，減少肝臟表面低密度脂蛋白受體（LDL - R）的降解，增加 LDL - R 數(shù)量，從而增強(qiáng)肝臟對(duì)低密度脂蛋白膽固醇（LDL - C）的攝取和清除能力，強(qiáng)效降低血液中的膽固醇水平，尤其是對(duì)于那些使用傳統(tǒng)他汀類藥物降脂效果不佳或者不耐受的高膽固醇血癥患者，有著很好的治療效果，有助于降低心腦血管疾病的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)。

總之，生物藥在常見重大疾病治療中通過不同的作用機(jī)制發(fā)揮著重要且不可替代的作用，為改善患者的病情和預(yù)后提供了有力支持。

2、預(yù)防及診斷領(lǐng)域應(yīng)用

預(yù)防方面：

生物藥作為疫苗在傳染性疾病預(yù)防領(lǐng)域有著極為廣泛且關(guān)鍵的應(yīng)用。傳統(tǒng)的滅活疫苗（如脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗）、減毒活疫苗（如麻疹減毒活疫苗、卡介苗等），通過將病原微生物進(jìn)行滅活或減毒處理后制成疫苗，注入人體后能夠刺激機(jī)體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生特異性的抗體以及免疫記憶細(xì)胞，當(dāng)人體再次接觸到相應(yīng)的病原體時(shí)，免疫系統(tǒng)就能迅速啟動(dòng)免疫反應(yīng)，有效預(yù)防疾病的發(fā)生。

近年來，新型疫苗不斷涌現(xiàn)，例如基因工程疫苗，利用基因重組技術(shù)將病原體的保護(hù)性抗原基因?qū)氲胶线m的表達(dá)載體中，生產(chǎn)出具有免疫原性的重組蛋白作為疫苗成分，像乙肝疫苗很多就是通過這種方式生產(chǎn)的，能高效地誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生針對(duì)乙肝病毒的保護(hù)性抗體，有效預(yù)防乙肝感染。還有亞單位疫苗（如肺炎鏈球菌多糖結(jié)合疫苗），選取病原體中能夠誘發(fā)免疫保護(hù)作用的特定抗原成分來制備疫苗，既保證了免疫效果，又減少了不良反應(yīng)的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。

在全球公共衛(wèi)生防控中，疫苗發(fā)揮了巨大作用，比如通過廣泛接種新冠疫苗，構(gòu)筑起群體免疫屏障，有效降低了新冠病毒的傳播速度和感染風(fēng)險(xiǎn)，減輕了疫情對(duì)人類健康和社會(huì)經(jīng)濟(jì)的沖擊。

診斷方面：

生物藥在疾病診斷環(huán)節(jié)憑借其速度快、靈敏度高、特異性強(qiáng)等優(yōu)勢(shì)，有著多元化的應(yīng)用。

免疫診斷：酶聯(lián)免疫吸附試驗(yàn)（ELISA）中會(huì)用到各種生物藥相關(guān)的抗體、抗原等試劑，通過抗原與抗體的特異性結(jié)合反應(yīng)，來檢測(cè)樣本（如血液、尿液等）中是否存在特定的病原體抗原或者機(jī)體針對(duì)病原體所產(chǎn)生的抗體，進(jìn)而輔助診斷疾病。例如在艾滋病的診斷中，可檢測(cè)血液中是否存在 HIV 抗體以初篩是否感染艾滋病毒；在自身免疫性疾病診斷時(shí)，檢測(cè)如抗核抗體（ANA）等自身抗體來輔助判斷是否患有類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等疾病。

酶診斷：利用一些具有特定酶活性的生物藥來檢測(cè)體內(nèi)生化指標(biāo)的變化，從而輔助診斷疾病。比如檢測(cè)血液中肌酸激酶（CK）及其同工酶（CK - MB）的活性變化，對(duì)于心肌梗死等心血管疾病的早期診斷有重要意義；檢測(cè)谷丙轉(zhuǎn)氨酶（ALT）、谷草轉(zhuǎn)氨酶（AST）等肝臟相關(guān)酶的活性，有助于判斷肝臟是否受損以及評(píng)估肝臟疾病的病情。

此外，還有基于生物藥的熒光免疫分析、化學(xué)發(fā)光免疫分析等診斷技術(shù)也在臨床診斷中廣泛應(yīng)用，不斷提升疾病診斷的準(zhǔn)確性和及時(shí)性，為后續(xù)的精準(zhǔn)治療提供重要依據(jù)。