基因治療作為基因治療產(chǎn)業(yè)化提供重要的技術(shù)支撐，具有良好的發(fā)展前景。近年來(lái)國(guó)家和各級(jí)政府持續(xù)出臺(tái)鼓勵(lì)政策，支持基因治療行業(yè)的發(fā)展，本文由北京研精畢智信息咨詢有限公司對(duì)基因治療行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀進(jìn)行了分析。

1、行業(yè)政策

2021年12月國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《“十四五”國(guó)家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》，支持產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的監(jiān)管環(huán)境更加優(yōu)化，審批審批制度改革持續(xù)深化，批準(zhǔn)一批臨床急需的創(chuàng)新藥，加快有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥上市，在中國(guó)申請(qǐng)的創(chuàng)新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械盡快在境內(nèi)上市，修訂藥品醫(yī)療器械化妝品標(biāo)準(zhǔn)2650項(xiàng)（個(gè)），新增指導(dǎo)原則480個(gè)。2022年4月，科技部、教育部、工信部等9部門印發(fā)《“十四五”東西部科技合作實(shí)施方案》，提出到2025年，西部地區(qū)科技創(chuàng)新能力顯著提升，東部地區(qū)科技創(chuàng)新外溢效應(yīng)更加明顯，創(chuàng)新鏈產(chǎn)業(yè)鏈跨區(qū)域雙向融合更加緊密，科技創(chuàng)新對(duì)經(jīng)濟(jì)社會(huì)高質(zhì)量發(fā)展的引領(lǐng)作用顯著增強(qiáng)，有力支撐構(gòu)建以國(guó)內(nèi)大循環(huán)為主體、國(guó)內(nèi)國(guó)際雙循環(huán)相互促進(jìn)的新發(fā)展格局。

2、市場(chǎng)規(guī)模

據(jù)XYZ-Research的數(shù)據(jù)顯示，2020年中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模約為0.24億元，同比下滑1.69%。隨著細(xì)胞基因產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市以及國(guó)內(nèi)相關(guān)政策的支持，預(yù)計(jì)未來(lái)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將不斷擴(kuò)大，到2025年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到180億元左右。

3、細(xì)分領(lǐng)域

2020年我國(guó)CDE注冊(cè)的基因治療臨床試驗(yàn)中，針對(duì)腫瘤的基因治療臨床試驗(yàn)占比最大，約占比75%，其次是針對(duì)感染性疾病、循環(huán)系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病的臨床試驗(yàn)，占比分別為12.5%、10.9%、1.6%。

從我國(guó)在研基因治療臨床試驗(yàn)中，約有50%以上的臨床試驗(yàn)處于臨床Ⅰ期，36%處于臨床Ⅱ期，13%處于臨床Ⅲ期。

4、臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥領(lǐng)域

我國(guó)基因治療臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥領(lǐng)域分布最廣的是腫瘤，占比高達(dá)68%，其次是單基因疾病，占比12%。傳染病、心血管疾病、神經(jīng)疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%。

5、類型占比情況

基因治療可根據(jù)實(shí)現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。數(shù)據(jù)顯示，體內(nèi)基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來(lái)說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。

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