【國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布關于《在罕見疾病藥物臨床研發(fā)中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則》的通告（2024年第25號）】5月30日，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布關于《在罕見疾病藥物臨床研發(fā)中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則》的通告（2024年第25號）。通知指出，為深化“以患者為中心”的臨床試驗新理念，助力罕見疾病藥物臨床研發(fā)，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《在罕見疾病藥物臨床研發(fā)中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則》。根據《國家藥監(jiān)局綜合司關于印發(fā)藥品技術指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

【解讀】

這份通知的內容主要關于罕見疾病藥物臨床研發(fā)中去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials, DCT）的應用。以下是對通知內容的詳細解讀：

1、背景和目的：

研究報告表明，當前，隨著醫(yī)療技術的不斷進步，罕見疾病的診斷和治療越來越受到重視。然而，由于罕見疾病的特殊性（如患者數量少、分布廣等），其藥物研發(fā)面臨著諸多挑戰(zhàn)。

為了深化“以患者為中心”的臨床試驗理念，提高罕見疾病藥物研發(fā)的效率和質量，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥審中心制定了這一技術指導原則。

2、去中心化臨床試驗（DCT）：

DCT是一種新興的臨床試驗模式，其主要特點是通過遠程醫(yī)療、數字化技術等手段，將傳統(tǒng)的、需要在醫(yī)院或診所進行的臨床試驗環(huán)節(jié)轉移到患者所在的地方，從而減少患者參與試驗的障礙，提高患者的參與度。

在罕見疾病藥物研發(fā)中，DCT具有特別的意義。由于罕見疾病患者數量少且分布廣，傳統(tǒng)的臨床試驗模式往往難以招募到足夠的受試者。而DCT則可以通過遠程方式，更便捷地連接患者和研究者，加快試驗進程。

3、制定過程：

這一技術指導原則的制定，是在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，由藥審中心組織專家進行的。

制定過程中，可能參考了國內外關于DCT的最新研究成果和實踐經驗，以確保原則的科學性和實用性。

4、發(fā)布和實施：

根據《國家藥監(jiān)局綜合司關于印發(fā)藥品技術指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，該指導原則已經過國家藥品監(jiān)督管理局的審查同意。

自發(fā)布之日起，該指導原則正式施行，為罕見疾病藥物臨床研發(fā)中DCT的應用提供了明確的指導和規(guī)范。

5、意義和影響：

這一指導原則的發(fā)布和實施，將有助于推動DCT在罕見疾病藥物研發(fā)中的廣泛應用，提高臨床試驗的效率和質量。

對于患者來說，DCT將減少他們參與試驗的障礙，提高他們的參與度，使他們能夠更便捷地獲得最新的治療方法和藥物。

對于研究者和企業(yè)來說，DCT將降低臨床試驗的成本和時間，提高研發(fā)效率，促進罕見疾病藥物的研發(fā)和創(chuàng)新。

總之，這份通知的發(fā)布和實施，是我國在罕見疾病藥物研發(fā)領域的一項重要舉措，具有重要的現實意義和深遠的發(fā)展影響。

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